Pia Boehnke.
Volledig scherm
PREMIUM
Pia Boehnke. © PN

Een half jaar na peperdure gentherapie: Pia doet het goed, maar we hadden op méér gehoopt

Pia Boehnke, de Vlaamse baby met de zeldzame spierziekte SMA type 1, werd een half jaar geleden behandeld met de peperdure gentherapie Zolgensma. Het medicijn kostte 1,9 miljoen euro en het meisje, nu 16 maanden oud, doet het goed. Ze gaat zienderogen vooruit, kan soms tien seconden rechtop zitten en eet zelfstandig, maar het grote wonder is niet geschied. Moeder Ellen De Meyer: ,,Het doet ongelooflijk veel pijn om te beseffen wat Pia niet kan en ook nooit zal kunnen.”

In amper drie dagen tijd werden in september vorig jaar één miljoen sms’jes verzonden, goed voor een bedrag van zo’n twee miljoen euro. Met dat geld kon het leven van baby Pia gered worden. De gentherapie Zolgensma werd - en wordt nog steeds - door de Zwitserse farmareus Novartis verkocht voor 1,9 miljoen euro. Op 9 oktober 2019 was het zover. ,,Ik kan me nog zo het gevoel van euforie herinneren toen die peperdure gentherapie waar we zo hard voor gestreden hadden in haar lichaampje vloeide”, zegt Pia’s moeder Ellen De Meyer.

,,Mijn verwachtingen waren hoog. Torenhoog. Ik las verhalen van kindjes uit het buitenland die na enkele dagen al enorme ontwikkelingen doormaakten. Ik bekeek de publicaties van de studies die Novartis al had uitgevoerd en verbaasde me over de fantastische vooruitgang die de kinderen in die studies maakten. Ik kon niet wachten om te zien hoe Pia zou ontwikkelen.”

  1. Duitse logopedist misbruikt kinderen met beperking, selecteerde slachtoffers op ernstige spraakstoornissen

    Duitse logopedist misbruikt kinderen met beperking, selecteer­de slachtof­fers op ernstige spraak­stoor­nis­sen

    Een 38-jarige logopedist uit het Duitse Würzburg is vandaag veroordeeld voor 64-voudig zwaar seksueel misbruik van zeven jongens met een lichamelijke of verstandelijke beperking, het filmen daarvan én verspreiden van de beelden op het Darknet. De slachtoffers waren tussen de twee en zes jaar oud en droegen vaak nog luiers. De politie kwam tijdens het onderzoek nog 44 verdachten van seksueel misbruik en het verspreiden van de kinderporno op het spoor.